İyunun 29-daIntercept Pharmaceuticals elan etdialkoqolsuz steatohepatit (NASH) Cavab məktubu (CRL) səbəb olduğu fibroz üçün FXR agonist obetixolik turşusu (OCA) ilə bağlı ABŞ FDA-dan tam yeni dərman müraciəti almışdır. FDA CRL-də bildirdi ki, bu günə qədər nəzərdən keçirilən məlumatlara əsasən, alternativ histopatoloji sınaq son nöqtələrinə əsaslanan dərmanın gözlənilən faydalarının hələ də qeyri-müəyyən olduğunu və müalicənin faydalarının potensial riskləri aşmadığına inanır. qaraciyər fibrozuna səbəb olan NASH xəstələrinin müalicəsi üçün OCA-nın sürətləndirilmiş təsdiqini dəstəkləmək.

Mark Pruzanski, Intercept-in prezidenti və baş direktoru, nəticələri şərh etdi: “İzləmə prosesi zamanı FDA heç vaxt OCA-nın təsdiqinin sürətləndirilməsi ilə bağlı məlumat ötürməmişdir və biz qəti şəkildə inanırıq ki, indiyə qədər təqdim olunan bütün məlumatlar FDA-nın tələblərinə cavab verir və OCA-nın müsbət mənfəət riskini açıq şəkildə dəstəkləyir. Bu CRL-dən təəssüflənirik. FDA tədricən histoloji son nöqtələrin mürəkkəbliyini artırdı və beləliklə keçmək üçün çox yüksək maneə yaratdı. İndiyə qədərOCAyalnız əsas üç mərhələdədir. Tədqiqat zamanı bu tələb ödənildi. Gələcəkdə CRL məlumatında təsdiq planının necə keçəcəyini müzakirə etmək üçün FDA ilə ən qısa zamanda görüşməyi planlaşdırırıq.

İlk sadalanan NASH dərmanını əldə etmək yarışında Intercept həmişə lider mövqedə olub və hazırda müsbət son mərhələdə sınaq məlumatlarını əldə edən yeganə şirkətdir. Güclü və spesifik farnesoid X reseptor (FXR) agonisti kimi,OCAəvvəllər REGENERATE adlı 3-cü faza klinik sınaqda müsbət nəticələr əldə etmişdir. Məlumatlar yüksək dozada qəbul edən orta və ağır NASH olduğunu göstərdiOCAXəstələr arasında xəstələrin qaraciyər fibrozunun simptomlarının dörddə birində əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdı və vəziyyət pisləşmədi.

FDA, Intercept-ə dəstək olmaq üçün davam edən REGENERATE tədqiqatından əlavə aralıq effektivlik və təhlükəsizlik məlumatlarını təqdim etməyi tövsiyə etdi.OCA-nın potensialıtəsdiqini sürətləndirdi və işin uzun vədəli nəticələrinin davam etməsi lazım olduğuna diqqət çəkdi.

Baxmayaraq kiOCAdaha əvvəl başqa bir nadir qaraciyər xəstəliyi (PBC) üçün təsdiq edilmişdir, NASH sahəsi böyükdür. NASH-in təkcə ABŞ-da milyonlarla insana təsir etdiyi təxmin edilir. Əvvəllər JMP Securities investisiya bankı Intercept dərmanlarının pik satışlarının milyardlarla dollara çata biləcəyini təxmin edirdi. Bu pis xəbərdən təsirlənən Intercept-in səhmlərinin qiyməti bazar ertəsi günü təxminən 40% ucuzlaşaraq 47,25 dollara düşüb. NASH-ı inkişaf etdirən digər əczaçılıq şirkətlərinin də səhmlərinin qiymətləri aşağı düşüb. Onların arasında Madrigal təxminən 6%, Viking, Akero və GenFit isə təxminən 1% ucuzlaşıb.

Stifel analitiki Derek Archila müştəriyə verdiyi bir hesabatda imtinanın müalicə ilə əlaqəli yan təsirlərə görə olduğunu yazdı.OCA klinik testi, yəni bəzi xəstələr qəbul edildiOCA müalicəsi, bədəndə zərərli xolesterin artıb, bu da öz növbəsində ürək-damar riskinin daha yüksək olmasını təmin edir. Nəzərə alsaq ki, bir çox NASH xəstəsi artıq çəkisi çoxdur və ya 2-ci tip şəkərli diabetdən əziyyət çəkir, bu cür yan təsirlər tənzimləyici qurumların sayıqlığını artıra bilər. FDA-nın əlavə test məlumatlarına dair tələblərinə görə, Intercept bu məlumatları şərh etmək üçün ən azı 2022-ci ilin ikinci yarısına qədər gözləməli ola bilər. Xarici təhlil hesab edir ki, belə uzun gecikmə Intercept-in əvvəlki toplanmış potensialının bir hissəsini məhv edə bilər və Madrigal Pharmaceuticals və Viking Therapeutics daxil olmaqla, digər rəqiblərə yetişmək şansı əldə etməyə imkan verir.